Nueva beca de investigación
Nuevos enfoques para comprender y tratar la acidemia propiónica
Pi: conceder mitchell, CHU Sainte-Justine, Montréal, Canadá
Con la subvención de la Fundación PA, Exploraremos formas de probar nuevos tratamientos en modelos animales y celulares de AP..
La PA es causada por una deficiencia de PCC.. Lo primero que sucede en la deficiencia de PCC es una acumulación de propionil-CoA.. Se producen muchos cambios en la química corporal en PA., pero todo esto comienza y se extiende a partir del propionil-CoA. El propionil-CoA es clave para comprender la AP. Sin embargo, rara vez se mide. Esto se debe a que la medición requiere muestras de los tejidos que desarrollan complicaciones., y esto no es posible en pacientes. Antes de esta subvención, trabajando con ratones y células, Configuramos la medición de propionilo y otros CoA relacionados.. Observamos directamente en los tejidos de ratones PA y descubrimos que el propionil-CoA era muy alto., especialmente durante el estrés y la enfermedad.
Determinamos la curva de supervivencia de ratones PA en condiciones estandarizadas.. también, encontramos un tipo de célula que mantiene altos niveles de CoA, similares a los de los tejidos vivos. La subvención de la Fundación PA nos permitirá combinar todos estos hallazgos para probar si un fármaco de uso común afecta la supervivencia y los niveles de propionil-CoA en ratones PA.. también, Nos permitirá crear una línea celular PA para medir los niveles de acil-CoA en condiciones normales y de estrés.. Ambos proyectos nos acercarán a la comprensión de cómo se desarrollan las complicaciones en la AP y al objetivo de probar rápidamente nuevas posibilidades de tratamiento en modelos animales y celulares de la AP., sin inconvenientes ni riesgos para los pacientes.