目前正在招募丙酸血症的临床试验/研究

美国国立卫生研究院自然史, Physiology, Microbiome and Biochemistry Studies of Propionic Acidemia

This study will evaluate patients with propionic acidemia to learn more about the genetic and biochemical causes and the medical complications associated with it. 他们还计划研究细菌如何生活在我们肠道 (microbiome) can affect the course of propionic acidemia.

丙酸血症患者mRNA-3927的开放标签研究

这是一个阶段 1/2 由 Moderna TX 赞助的研究, 公司. 它旨在评估称为mRNA-3927的研究治疗方法在减轻1岁及以上个人的PA症状方面是否安全有效。. mRNA 3927 是静脉内试验性 (IV) 指示人的身体制造有效的PCC酶的输液治疗.

什么是 mRNA?

研究正在以下地点招募:

美国:

  • 加州大学洛杉矶分校大卫格芬医学院
  • 约翰霍普金斯医院
  • 波士顿儿童医院
  • 密歇根大学
  • 西奈山伊坎医学院 – 临床研究单位
  • 杜克大学医学中心
  • 辛辛那提儿童医院
  • 美国费城儿童医院
  • 德州儿童医院

加拿大:

  • 病童医院

英国:

  • 伯明翰大学医院 NHS 基金会信托
  • 大奥蒙德街医院 (天哪)

回顾阿米什/门诺变体 PA 患者的图表

该研究旨在全面描述丙酸血症的临床和生化特征, 阿米什/门诺变体 (PA-AMV).

匹兹堡儿童医院招聘

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