Attualmente reclutamento di sperimentazioni / studi clinici per l'acidemia propionica
Storia naturale del NIH, Physiology, Microbiome and Biochemistry Studies of Propionic Acidemia
This study will evaluate patients with propionic acidemia to learn more about the genetic and biochemical causes and the medical complications associated with it. Sono inoltre in programma di studiare come i batteri che vivono nel nostro intestino (microbiome) can affect the course of propionic acidemia.
Studio in aperto sull'mRNA-3927 in pazienti con acidemia propionica
Questa è una fase 1/2 studio sponsorizzato da Moderna TX, Inc. È progettato per valutare se un trattamento sperimentale chiamato mRNA-3927 è sicuro ed efficace nel ridurre i sintomi della PA in individui di età pari o superiore a un anno. mRNA 3927 è un endovenoso sperimentale (IV) trattamento per infusione che istruisce il corpo di una persona a produrre un enzima PCC che funzioni.
Study is recruiting at the following sites:
stati Uniti:
- David Geffen Scuola di Medicina dell'UCLA
- Ospedale Johns Hopkins
- Ospedale dei bambini di Boston
- Università del Michigan
- Icahn School of Medicine sul Monte Sinai – Unità di ricerca clinica
- Centro medico della Duke University
- Ospedale pediatrico di Cincinnati
- Ospedale pediatrico di Philadelphia
- Ospedale pediatrico del Texas
Canada:
- Ospedale per bambini malati
Regno Unito:
- Fiducia della Fondazione NHS dell'ospedale universitario di Birmingham
- Ospedale di Great Ormond Street (PERBACCO)
Revisione dei grafici dei pazienti con variante Amish/Mennonita PA
Lo studio è progettato per fornire una descrizione completa delle caratteristiche cliniche e biochimiche dell'acidemia propionica, Variante Amish/Mennonita (PA-AMV).
Reclutamento presso l'ospedale pediatrico di Pittsburgh
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Propionic Acidemia Foundation website is designed for educational purposes only and is not intended to serve as medical advice. Le informazioni fornite in questo sito non deve essere utilizzato per diagnosticare o curare un problema di salute o di malattia. Non è un sostituto per la cura professionale. If you suspect that you or your children may have Propionic Acidemia, you should consult your health care provider. Qualsiasi potenziale terapia dovrebbe essere discussa a fondo con il tuo medico. The Propionic Acidemia Foundation does not recommend nor endorse any particular products, terapeutiche, companies, or manufacturers.