Nouvelle subvention de recherche
Nouvelles approches pour comprendre et traiter l’acidémie propionique
PI: Grant Mitchell, CHU Sainte-Justine, Montréal, Canada
Avec la subvention de la Fondation PA, nous explorerons les moyens de tester de nouveaux traitements sur des modèles animaux et cellulaires de l'AP.
L’AP est causée par un déficit de PCC. La première chose qui se produit en cas de déficit en PCC est une accumulation de propionyl-CoA.. De nombreux changements se produisent dans la chimie corporelle en AP, mais tout cela commence et se propage à partir du propionyl-CoA. Le propionyl-CoA est une clé pour comprendre l’AP. Cependant, c'est rarement mesuré. En effet, la mesure nécessite des échantillons de tissus qui développent des complications., et cela n'est pas possible chez les patients. Avant cette subvention, travailler avec des souris et des cellules, nous mettons en place la mesure du propionyl et autres CoA associés. Nous avons examiné directement les tissus de souris PA et avons constaté que le propionyl-CoA était très élevé., surtout pendant le stress et la maladie.
Nous avons déterminé la courbe de survie des souris PA dans des conditions standardisées. Also, nous avons trouvé un type de cellule qui maintient des niveaux élevés de CoA, semblables à ceux des tissus vivants. La subvention de la PA Foundation nous permettra de combiner tous ces résultats afin de tester si un médicament couramment utilisé affecte la survie et les niveaux de propionyl-CoA chez les souris PA.. Also, cela nous permettra de créer une lignée cellulaire PA pour mesurer les niveaux d'acyl-CoA dans des conditions normales et stressées. Ces deux projets nous permettront de mieux comprendre comment les complications se développent dans l'AP et d'atteindre l'objectif de tester rapidement de nouvelles possibilités de traitement dans des modèles animaux et cellulaires de l'AP., sans inconvénient ni risque pour les patients.