Atualmente recrutando ensaios / estudos clínicos para acidemia propiônica
NIH Natural History, Physiology, Microbiome and Biochemistry Studies of Propionic Acidemia
This study will evaluate patients with propionic acidemia to learn more about the genetic and biochemical causes and the medical complications associated with it. Eles também planejam estudar como as bactérias que vivem em nosso intestino (microbiome) can affect the course of propionic acidemia.
Estudo de rótulo aberto de mRNA-3927 em pacientes com acidemia propiônica
Esta é uma Fase 1/2 estudo patrocinado pela Moderna TX, Inc. É projetado para avaliar se um tratamento experimental denominado mRNA-3927 é seguro e eficaz na redução dos sintomas de PA em indivíduos com um ano de idade ou mais. mRNA 3927 é um intravenoso experimental (IV) tratamento de infusão que instrui o corpo de uma pessoa a produzir uma enzima PCC que funciona.
Study is recruiting at the following sites:
United States:
- Escola de Medicina David Geffen UCLA
- Hospital Johns Hopkins
- Hospital Infantil de Boston
- Universidade de Michigan
- Escola de Medicina Icahn no Monte Sinai – Unidade de Pesquisa Clínica
- Centro Médico da Universidade Duke
- Hospital Infantil de Cincinnati
- Hospital Infantil da Filadélfia
- Hospital Infantil do Texas
Canadá:
- Hospital para crianças doentes
Reino Unido:
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
- Hospital da Rua Great Ormond (POXA)
Revisão de prontuários de pacientes com PA variante amish/menonita
O estudo é projetado para fornecer uma descrição abrangente das características clínicas e bioquímicas da acidemia propiônica, Variante Amish/Menonita (PA-AMV).
Recrutamento no Hospital Infantil de Pittsburgh
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