Actualmente se están reclutando ensayos / estudios clínicos para la acidemia propiónica
Historia natural de los NIH, Physiology, Microbiome and Biochemistry Studies of Propionic Acidemia
This study will evaluate patients with propionic acidemia to learn more about the genetic and biochemical causes and the medical complications associated with it. También planean estudiar cómo las bacterias que viven en nuestro intestino (microbiome) can affect the course of propionic acidemia.
Estudio abierto de ARNm-3927 en pacientes con acidemia propiónica
Esta es una fase 1/2 estudio patrocinado por Moderna TX, Inc. Está diseñado para evaluar si un tratamiento en investigación llamado ARNm-3927 es seguro y eficaz para reducir los síntomas de la AP en personas de un año de edad o más.. ARNm 3927 es un intravenoso en investigación (IV) tratamiento de infusión que indica al cuerpo de una persona que produzca una enzima PCC que funcione.
El estudio está reclutando en los siguientes sitios:
United States:
- Escuela de Medicina David Geffen UCLA
- Hospital Johns Hopkins
- Hospital de Niños de Boston
- Universidad de Michigan
- Escuela de Medicina Icahn en Mount Sinai – Unidad de Investigación Clínica
- Centro médico de la Universidad de Duke
- Hospital de Niños de Cincinnati
- Hospital de Niños de Filadelfia
- Hospital Infantil de Texas
Canadá:
- Hospital para niños enfermos
Reino Unido:
- Fideicomiso de la Fundación NHS del Hospital Universitario de Birmingham
- Hospital de la calle Great Ormond (DIOS MIO)
Revisión de gráficos de pacientes amish/menonitas variante PA
El estudio está diseñado para proporcionar una descripción completa de las características clínicas y bioquímicas de la acidemia propiónica., Variante Amish/Menonita (PA-AMV).
Reclutamiento en el Children's Hospital of Pittsburgh
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