Derzeit werden klinische Studien / Studien für Propionsäure-Krankheit rekrutiert
NIH Naturgeschichte, Physiology, Microbiome and Biochemistry Studies of Propionic Acidemia
This study will evaluate patients with propionic acidemia to learn more about the genetic and biochemical causes and the medical complications associated with it. Sie planen auch untersuchen, wie Bakterien in unserem Darm leben (microbiome) can affect the course of propionic acidemia.
Open-Label-Studie von mRNA-3927 bei Patienten mit Propionsäure
Dies ist eine Phase 1/2 Studie gesponsert von Moderna TX, Inc. Es soll bewerten, ob eine Prüfbehandlung namens mRNA-3927 sicher und wirksam ist, um die Symptome von PA bei Personen ab einem Jahr zu reduzieren. mRNA 3927 ist eine intravenöse Untersuchung (IV) Infusionsbehandlung, die den Körper einer Person anweist, ein funktionierendes PCC-Enzym herzustellen.
Study is recruiting at the following sites:
Vereinigte Staaten:
- David Geffen School of Medicine UCLA
- Johns Hopkins Krankenhaus
- Boston Kinderkrankenhaus
- Universität von Michigan
- Icahn School of Medicine am Berg Sinai – Klinische Forschungseinheit
- Duke University Medical Center
- Cincinnati Kinderkrankenhaus
- Kinderkrankenhaus von Philadelphia
- Texas Kinderkrankenhaus
Kanada:
- Krankenhaus für kranke Kinder
Großbritannien:
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
- Great Ormond Street Hospital (MEINE GÜTE)
Überprüfung der Diagramme von Patienten mit amischer/mennonitischer PA-Variante
Die Studie soll eine umfassende Beschreibung der klinischen und biochemischen Merkmale der Propionazidämie liefern, Amish/Mennoniten-Variante (PA-AMV).
Rekrutierung im Kinderkrankenhaus von Pittsburgh
HAFTUNGSAUSSCHLUSS
Die Website der Propionic Acidemia Foundation ist nur für Bildungszwecke gedacht und dient nicht als medizinischer Rat,,en,Kopien Ihrer Korrespondenz können im PAF-Büro und von der antwortenden Person aufbewahrt werden,,en,Propionic Acidemia Foundation wird Listen von Mitgliedern einschließlich Familien erstellen und pflegen,,en. Die Informationen auf dieser Website dürfen nicht zur Diagnose oder Behandlung eines gesundheitlichen Problems oder einer Krankheit verwendet werden. Es ist kein Ersatz für eine professionelle Betreuung. If you suspect that you or your children may have Propionic Acidemia, you should consult your health care provider. Jede mögliche Therapie sollte gründlich mit Ihrem Arzt besprochen werden. The Propionic Acidemia Foundation does not recommend nor endorse any particular products, Therapeutika, companies, or manufacturers.